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2025年6月21日，是第25个世界渐冻人日。这一天亦是夏至，象征着“以温暖解冻生命”。
渐冻症：困在躯壳中的生命
渐冻症，学名为肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种极为残酷的神经退行性疾病。患者的大脑和脊髓中的运动神经元会逐渐退化死亡，就像被冰雪冻住一样，身体的肌肉无法接收到运动信号，进而失去运动能力。从四肢无力、无法行走，到影响控制呼吸和吞咽的肌肉，患者被困在自己身体的“牢笼”里，眼睁睁看着身体机能一点点丧失，最终走向呼吸衰竭等严重后果。
渐冻症的发病率相对较低，大约为每年2-3例/10万人。然而，这种疾病一旦发病，进展迅速，患者平均生存期仅为3-5年。渐冻症不仅给患者带来身体上的极大痛苦，还给患者家庭带来沉重的经济和心理负担。
干细胞疗法：从替代到保护的多元突破
传统医学对于渐冻症的治疗手段相对有限，只能在一定程度上缓解症状、延缓病情进展，但无法从根本上改变疾病进程。然而，干细胞疗法不断发展，为渐冻症带来了新的曙光和希望。
干细胞治疗渐冻症的核心机制体现为四大作用：
细胞替代：干细胞具有分化为多种细胞类型的能力，可以替代受损或死亡的运动神经元，恢复神经功能。这些新生的神经元能够重新建立神经连接，有望使患者失去的运动功能得到一定程度的恢复。
营养因子递送：干细胞能够分泌多种神经营养因子，这些因子可以支持神经细胞的存活和功能维持，抑制神经元的退化，并促进受损神经组织的修复和再生，改善神经微环境，为神经细胞的再生和恢复创造有利条件。
免疫调节：渐冻症的发病与神经炎症反应密切相关，干细胞具有免疫调节作用，能够通过减少炎症因子的释放、抑制免疫细胞的过度活化等方式，减轻神经炎症，降低免疫系统对运动神经元的损伤，进而减缓疾病的进展。
归巢性：干细胞具有归巢特性，能够迁移至受损的神经组织部位，精准地发挥作用，分化为所需的细胞类型，促进神经功能的恢复和神经传导通路的重建。
临床突破：从症状改善到生存期延长
2025年5月19日，韩国Corestemchemon公司宣布其研发的干细胞疗法 Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期临床试验中取得关键进展。
试验过程：该研究性疗法针对进展缓慢的肌萎缩侧索硬化症患者亚群。在之前的 1/2 期临床试验中，将两剂Neuronata-R注射剂与安慰剂对比，对患者进行评估。而此次III期临床试验（ALSummit）招募了约115名在两年内确诊且病情以每月约1个ALSFRS-R分点进展的成年人，旨在通过更大规模的患者群体和更长时间的随访来验证疗法的有效性和安全性。
试验结果：最终数据显示，Neuronata-R可显著改善患者功能状态，并有效降低神经丝轻链蛋白（NfL）等神经损伤标志物水平。在1/2期临床试验中，该疗法显著减缓了病情进展，且至少持续六个月。
总结
目前干细胞疗法在渐冻症疾病中仍处于不断发展和完善阶段，但随着临床试验的不断推进和研究的深入，相信未来干细胞疗法将为渐冻症患者带来更多的福音，让他们能够摆脱疾病的束缚，重新拥抱美好生活。
https://alsnewstoday.com/news/slow-progressing-als-patients-see-gains-function-survival-neuronata-r/