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系统性硬化症，又称系统性硬皮病，是一种慢性自身免疫性疾病。因其皮肤和内脏器官的纤维化进程，被形象地称为“人体水泥病”。
在皮肤方面，患者会出现皮肤硬化、增厚的情况，原本柔软光滑的皮肤逐渐变得紧绷，像被一层坚硬的铠甲所束缚，不仅影响外观，还会限制关节的活动。而在内脏器官中，血管和纤维组织异常增生，导致器官功能受损，例如肺部受累可能出现呼吸困难，心脏受累会引发心律失常等问题，严重威胁患者的生命健康。
全球流行病学数据显示，该病患病率约为每百万人口50-300例，女性患病风险是男性的3-14倍，青壮年女性成为主要受害群体。传统治疗依赖糖皮质激素和免疫抑制剂，但只能延缓纤维化进程，无法逆转已形成的组织硬化。
2025年6月24日，《Cell》期刊上发表了一篇题为《An iPSC-derived CD19/BCMA CAR-NK therapy in a patient with systemic sclerosis》的研究论文，为系统性硬化症患者带来了新的曙光。研究团队采用了iPSC（诱导多能干细胞）衍生的 CD19/BCMA CAR-NK（嵌合抗原受体自然杀伤细胞）疗法应用于系统性硬化症。
研究团队首先从患者的体细胞（如皮肤细胞等）中提取样本，通过特定的诱导因子将其重编程为iPSC。iPSC具有类似胚胎干细胞的特性，能够分化为多种类型的细胞。接着，他们利用基因工程技术将CD19和BCMA的CAR基因导入iPSC中，使其分化后的NK细胞能够表达这两种CAR。CD19是在B细胞上广泛表达的抗原，而BCMA则在一些异常的B细胞以及部分髓系细胞上高表达，这些细胞在系统性硬化症的发病过程中发挥着关键作用。
临床结果显示，该患者在接受治疗后六个月内，皮肤、肺、心脏等受累脏器功能显著改善，患者达到了血清免疫学重建，实现了皮肤组织学与脏器结构的改善。
干细胞与免疫细胞二者相辅相成，干细胞负责组织修复和免疫调节，为免疫细胞创造一个更加有利的环境；免疫细胞则精准清除异常细胞，从源头上控制疾病的发展。这种联合疗法有望从根本上改善患者的病情，提高患者的生活质量。
随着研究的不断深入，科学家们对干细胞和免疫细胞的作用机制将有更全面、更深入的理解，有助于优化细胞疗法，提高应用的精准性和有效性。同时，细胞科技与其他前沿技术的融合，将进一步拓展细胞疗法的应用范围和潜力。
https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(25)00625-7
Systemic sclerosis Volkmann, E.R. ∙ Andréasson, K. ∙ Smith, V. Lancet. 2023; 401:304-318
Systemic sclerosis-associated interstitial lung disease Lancet Respir. Med. 2020; 8:304-320